卫报：治好遗传性心脏病迎来决战时刻 科学家通过DNA编辑彻底击败它

“这是心血管医学的决定性时刻，”BHF 医学主任 Nilesh Samani 教授说。

遗传性心肌疾病是由心脏的不同异常引发的，但可能导致猝死或进行性心力衰竭。在英国，约有 260,000 人患有这种疾病，这可能导致任何年龄的猝死。

在英国，每周有 12 名 35 岁以下的人死于未确诊的心脏病，这通常是由遗传性心肌病（也称为遗传性心肌病）引起的。

所有患有遗传性心肌病的人都有 50/50 的风险将错误基因传给他们的每个孩子，而且通常同一家庭的几个成员会出现心力衰竭、需要心脏移植或在年轻时死亡。

这项新研究背后的团队是由英国政府首席科学顾问帕特里克·瓦兰斯爵士担任主席的一个顾问小组选出的。

牛津大学的休·沃特金斯教授和CureHeart 项目的首席研究员说，心肌病“非常普遍”，全世界每 250 人中就有一人患有心肌病。

“这是我们千载难逢的机会，可以减轻家人对猝死、心力衰竭和潜在心脏移植需求的持续担忧，”他说。“经过 30 年的研究，我们发现了许多导致不同心肌病的基因和特定的遗传缺陷，以及它们是如何起作用的。我们相信，我们将在未来五年内准备好开始在临床试验中测试的基因疗法。”